В Чехии ребенок впервые получил самое дорогое лекарство в мире

Двухлетний мальчик Макс первым в Чехии получил самое дорогое лекарство в мире. Препарат Zolgensma, курс лечения которым состоит всего из одного укола, стоит 54 млн крон (около 2,2 млн долларов).Эти деньги для малыша, страдающего спинальной мышечной атрофией, сначала собрали через пожертвования. Однако затем страховая компания OZP согласилась оплатить лечение для Макса и еще двоих детей.Лекарство ввели в пражской больнице «Мотол». Насколько эффективным окажется его действие станет ясно в течение ближайших трех месяцев.«Это самый дорогой одноразовый препарат, с которым мы когда-либо работали», - сказала представитель медучреждения Павлина Данкова.Спинальная мышечная атрофия – это редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене SMN1 (survival motor neuron 1). Недостаток белка, который кодируется этим геном, приводит к дисфункции и гибели моторных нейронов в стволе головного мозга и спинном мозге. В результате прогрессирует мышечная атрофия и наступает смерть от респираторной недостаточности.Zolgensma - препарат генной терапии вводится пациенту (детям до двух лет) внутривенно всего один раз. Он представляет собой нормальную копию гена SMN1, встроенную в геном специального вируса (потому что доставлять генетический материал в клетку — это естественная способность вирусов). После введения дефектный ген заменяется нормальным, и наступает устойчивое улучшение моторных функций.Дороговизна препарата объясняется тем, что швейцарская компания Novartis выпустила его не так давно, а ориентирован он на небольшую группу больных - всего несколько тысяч пациентов во всем мире страдают от данного заболевания. Поэтому все затраты на разработку и тестирование лекарства легли на их плечи.

Источник:Vinegret.cz